歐洲心臟疾病研究大會展覽會在發(fā)現(xiàn)和傳播心血管醫(yī)學最佳實踐方面處于世界領先地位，匯集了從事心臟病學各個領域的科學家、臨床醫(yī)生、護士和相關專業(yè)人員，其團結了世界各地的國家心臟病協(xié)會。這個獨特的網(wǎng)絡讓更多人了解心血管疾病的影響以及如何更好地減輕其負擔。

盡管死亡率和住院率有所改善，但肥厚型心肌病 (HCM) 患者的生活質量仍可能因運動性呼吸困難和運動能力下降等限制性癥狀而受到影響。HCM 患者出現(xiàn)這些癥狀的主要原因是左心室流出道 (LVOT) 阻塞，導致心腔內(nèi)壓升高。本研究表明，阿菲卡坦 (aficamten) 可增強 HCM 患者的運動能力，顯著提高峰值攝氧量 (pVO2)，改善限制性癥狀，并降低 LVOT 壓力梯度。這項最新研究于2024年歐洲心臟疾病研究大會展覽會心力衰竭科學大會上發(fā)表。

“SEQUOIA-HCM 試驗表明，阿菲卡汀通過簡單的分步給藥方案，即可安全可靠地消除阻塞性 HCM 患者的左心室流出道 (LVOT) 阻塞，并顯著改善運動能力和癥狀等臨床相關終點，”首席研究員、美國馬薩諸塞州伯靈頓市雷希醫(yī)院和醫(yī)療中心的馬丁·馬龍教授表示?！癏CM 患者通常服用多種藥物，但療效往往不理想，而阿菲卡汀作為聯(lián)合療法和單藥療法，均能有效改善臨床癥狀?！?/span>

每 200 到 500 人中大約有 1 人患有 HCM，其中 70% 的患者患有阻塞性疾病。2這種疾病會導致左心室壁變厚、變硬，從而導致心臟血流受阻，心內(nèi)壓升高。

Aficamten 是一種心臟肌球蛋白抑制劑，之前在 II 期試驗中被證明可以降低 LVOT 壓力梯度。3?III期 SEQUOIA-HCM 試驗評估了 Aficamten 與安慰劑相比對有癥狀的阻塞性 HCM 成人患者的療效和安全性。主要終點是從基線到第 24 周的 pVO2 變化（使用心肺運動測試評估）。24 周的次要終點包括 KCCQ 評分的變化；紐約心臟協(xié)會 (NYHA) 評分改善≥1 級的患者比例；Valsalva LVOT 壓力梯度的變化；Valsalva LVOT 壓力梯度 <30 mmHg 的患者比例；以及是否適合進行侵入性室間隔縮減術。

SEQUOIA-HCM 納入了來自北美、亞洲和歐洲 14 個國家/地區(qū) 101 個研究中心的 282 名患者，使其成為迄今為止規(guī)模最大的阻塞性 HCM 試驗。所有參與者均因阻塞性 HCM 而運動能力下降?；颊甙?1:1 的比例隨機分配接受阿菲卡汀或安慰劑治療，并同時接受基礎藥物治療。阿菲卡汀的起始劑量為每日一次，每次 5 毫克，并有機會在第 2、4 和 6 周以 5 毫克的增量增加劑量，直至最大劑量 20 毫克。根據(jù)超聲心動圖評估的左心室射血分數(shù)和左心室流出道壓力梯度進行劑量調(diào)整。

從基線到 24 周，阿菲卡汀組的 pVO 2平均增加量為 1.8 ml/kg/min，而安慰劑組為 0.0 ml/kg/min（組間最小二乘均值差異為 1.7 ml/kg/min；95% 置信區(qū)間 [CI] 1.0, 2.4；p<0.001）。至于 24 周時的次要終點，阿菲卡汀組的 KCCQ 評分與安慰劑組的最小二乘均值差異為 7 分（95% CI 5, 10；p<0.0001）。58.5% 的阿菲卡汀組患者和 24.3% 的安慰劑組患者 NYHA 分級改善≥1 個（p<0.0001）。與安慰劑組相比，阿菲卡汀組可使 Valsalva LVOT 壓力梯度降低 50 mmHg（95% CI -57, -44；p<0.0001）。接受阿菲卡汀治療的患者中，約有49.3%的患者達到Valsalva左心室流出道壓力梯度<30 mmHg，而接受安慰劑治療的患者中這一比例僅為3.6%（p<0.0001）。與安慰劑組相比，阿菲卡汀組可進行侵入性室間隔縮減術的天數(shù)減少了78天（p<0.0001）。

馬龍教授表示：“令人印象深刻的是，阿菲卡汀的有益作用在治療期間迅速且持續(xù)地顯現(xiàn)，并且僅通過現(xiàn)場讀取的超聲心動圖指標即可有效安全地調(diào)整劑量。同樣令人欣慰的是，在極少數(shù)使用阿菲卡汀后射血分數(shù)低于50%的患者中，并未出現(xiàn)相關的心力衰竭或需要中斷服藥的情況，而且射血分數(shù)的影響在停藥后是可逆的?！?/span>

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下屆展會時間：2025年08月29號~09月01號

展會地點：英國 倫敦

展會行業(yè)：醫(yī)療

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